????? 近期，在廣東省藥品監(jiān)督管理局的支持下，廣東省人民醫(yī)院將牽頭發(fā)起《評(píng)估布西珠單抗治療難治性糖尿病性黃斑水腫的有效性與安全性的單臂臨床研究》（BEST研究），這是國(guó)內(nèi)首個(gè)關(guān)于布西珠單抗的真實(shí)世界研究，旨在評(píng)估布西珠單抗治療中國(guó)糖尿病性黃斑水腫患者的療效和安全性。
??評(píng)估療效和安全性
??所謂真實(shí)世界研究，是一種以真實(shí)世界數(shù)據(jù)為基礎(chǔ)，評(píng)價(jià)藥品安全性和有效性的方法。
??相較于隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)，真實(shí)世界研究涵蓋了更廣泛的患者群體，并能收集分析衛(wèi)生信息系統(tǒng)、醫(yī)保系統(tǒng)、疾病登記系統(tǒng)等信息數(shù)據(jù)，獲得藥品使用情況及潛在獲益/風(fēng)險(xiǎn)臨床證據(jù)。真實(shí)世界研究的評(píng)估結(jié)果可作為實(shí)際臨床應(yīng)用評(píng)估的有力補(bǔ)充。
??2020年至今，《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評(píng)的指導(dǎo)原則（試行）》等技術(shù)指導(dǎo)原則發(fā)布，為真實(shí)世界研究工作開(kāi)展搭建了基本框架，對(duì)促進(jìn)我國(guó)藥物研發(fā)、評(píng)價(jià)與監(jiān)管起到積極作用。
??此次開(kāi)展真實(shí)世界研究的布西珠單抗于2019年在美國(guó)上市應(yīng)用，是用于治療濕性（新生血管性）黃斑變性（wAMD/nAMD）和糖尿病性黃斑水腫（DME）的新一代創(chuàng)新型藥物。與國(guó)內(nèi)現(xiàn)有的抗VEGF（血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子）藥物相比，組織穿透性更強(qiáng)，能更快改善黃斑水腫、提升視力，更明顯延長(zhǎng)打針間隔，約3個(gè)月至4個(gè)月注射一次，改善患者依從性，大幅降低患者的治療負(fù)擔(dān)并提高患者的生活質(zhì)量。
??已在粵完成首批公立醫(yī)院注射
??據(jù)介紹，我國(guó)眼底病患者人數(shù)日益增多，潛在的眼底病患者數(shù)量高達(dá)4000萬(wàn)。其中，最常見(jiàn)的是糖尿病視網(wǎng)膜病變和老年黃斑變性，還有其他類型的眼底病。這些疾病對(duì)患者的健康和生活質(zhì)量帶來(lái)了很大的影響，如影響視力、引發(fā)眼部不適、增加精神壓力等。
??隨著人口老齡化加劇、人民生活方式改變，年齡相關(guān)性眼病、代謝相關(guān)性眼病問(wèn)題日益凸顯，眼底病已成為我國(guó)主要的致盲眼病。目前，我國(guó)每年新增超過(guò)300萬(wàn)的眼底病患者入院治療，但正確治療率不足10%。其中，超過(guò)50%的患者在40歲至60歲之間。據(jù)統(tǒng)計(jì)，我國(guó)糖尿病患病率達(dá)9.7％，糖尿病前期患病率高達(dá)15.5％。糖尿病黃斑水腫（DME）作為糖尿病患者的常見(jiàn)眼部并發(fā)癥，也是導(dǎo)致糖尿病患者視功能損害的主要原因。據(jù)估計(jì)，中國(guó)DME患者已超過(guò)570萬(wàn)例，引進(jìn)療效更優(yōu)、給藥間隔更長(zhǎng)、依從性更高的創(chuàng)新藥物迫在眉睫。
??得益于粵港澳大灣區(qū)先試先行的優(yōu)惠政策，新一代抗VEGF藥物布西珠單抗于2024年5月在廣東省人民醫(yī)院完成首批公立醫(yī)院注射。
??據(jù)悉，67歲的張先生，5年前左眼視力下降明顯，并伴有視物黑影，經(jīng)醫(yī)院檢查確診為濕性老年性黃斑變性。由于治療不及時(shí)，張先生左眼病情在接受抗VEGF（血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子）藥物治療后得到控制，但視力并沒(méi)有恢復(fù)如初。今年，張先生的右眼同樣被確診為濕性老年性黃斑變性。經(jīng)過(guò)多方協(xié)調(diào)，5月20日，廣東省人民醫(yī)院眼科主任余洪華為張先生的右眼進(jìn)行了布西珠單抗注射，術(shù)程順利。這是布西珠單抗進(jìn)入廣東省人民醫(yī)院的首針。
??政策已惠及患者5000余人次
??布西珠單抗的引進(jìn)，得益于“港澳藥械通”政策的推進(jìn)。
??據(jù)介紹，“港澳藥械通”是經(jīng)國(guó)務(wù)院授權(quán)，允許臨床急需、已在港澳上市的藥品以及臨床急需、港澳公立醫(yī)院已采購(gòu)使用、具有臨床應(yīng)用先進(jìn)性的醫(yī)療器械，經(jīng)廣東省人民政府批準(zhǔn)后，可在粵港澳大灣區(qū)指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)使用的一項(xiàng)政策。
??廣東省人民醫(yī)院作為粵港澳大灣區(qū)“港澳藥械通”指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)之一，經(jīng)由該項(xiàng)政策引入多種進(jìn)口藥物和醫(yī)療器械，并于近日引進(jìn)創(chuàng)新藥物——布西珠單抗，為眼底病患者提供國(guó)際化的醫(yī)療服務(wù)。
??據(jù)了解，在此之前，該藥物已先后在海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)等地開(kāi)展先行臨床應(yīng)用，并取得相應(yīng)優(yōu)秀臨床結(jié)果，為布西珠單抗的創(chuàng)新價(jià)值提供有力佐證，有望助力加速該藥的獲批上市。
??截至2024年3月，“港澳藥械通”政策累計(jì)批準(zhǔn)指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)19家，發(fā)布《粵港澳大灣區(qū)內(nèi)地臨床急需進(jìn)口港澳藥品醫(yī)療器械目錄》6批，審批臨床急需進(jìn)口港澳藥品醫(yī)療器械59個(gè)，共惠及5000余人次。該項(xiàng)政策不僅促進(jìn)粵港澳大灣區(qū)醫(yī)療的一體化發(fā)展，且對(duì)于推動(dòng)“健康大灣區(qū)”建設(shè)具有非常重要的意義。